GC녹십자가 미국 바이오업체와 희귀 난치성 질환 치료제 개발에 나선다.
GC녹십자(대표 허은철)는 미국 바이오업체 스페라젠(대표 앨리스 맥코넬)과 희귀 난치성 질환인 ‘SSADHD(숙신알데히드 탈수소효소 결핍증)’ 치료제 공동 개발 계약을 맺었다고 20일 밝혔다.
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| ▲ GC녹십자 CI |
‘SSADHD’는 유전자 결함에 따른 효소 부족으로 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 평균 1백만 명 중 1명꼴로 만 1세 전후에 발병한다고 알려져 있다.
대표 증상으로는 뇌전증 및 운동 능력·지적 발달 지연 등이 있으며, 현재 치료제가 없어 발작 증상 완화를 위한 항경련제 처방 등만 이뤄지고 있다.
양사는 SSADH 단백질을 활용한 효소 치료제를 공동 개발하며, 이 질환의 최초 치료제(First-in-Class) 개발이 목표다.
GC녹십자는 스페라젠으로부터 SSADHD 단백질 생성을 위한 플라스미드 관련 특허에 대한 권리를 부여받는다. 스페라젠은 지난 2019년 워싱턴주립대학교에서 원천 특허에 대한 독점 실시권을 확보했다.
스페라젠은 미국 식품의약국(FDA)과 PFDD 절차와 신규 환자 확보를 위한 신생아 스크리닝 과정을 담당한다. PFDD는 환자가 임상에서 겪은 상황을 알리고, 유익·위해성 평가 틀을 잡을 수 있게 환자와 의료진, 그 외의 그룹을 대상으로 진행하는 FDA의 맞춤형 약물 개발 회의다.
GC녹십자는 헌터라제 등 효소 치료제 기술력을 기반으로 제제 개발부터 임상·바이오마커 연구 등을 진행할 예정이다. 올해 전임상을 시작으로 오는 2023년 하반기 임상 1·2상 진입이 목표다.
허은철 GC녹십자 대표는 “이번 협력을 통해 질환으로 고통받는 환자들을 위한 자사의 희귀질환 파이프라인을 강화할 수 있을 것”이라며 “환자와 의료진 모두를 위해 헌신하는 글로벌 희귀질환 전문 제약사로 거듭날 것”이라고 말했다.
[메가경제=이석호 기자]
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