GC녹십자, 日 돗토리대와 희귀질환 치료제 개발 나서

이석호 기자 / 기사승인 : 2021-08-02 17:51:28
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GC녹십자는 일본 돗토리대학교와 ‘GM1 강글리오시드증(이하 GM1)’의 경구용 샤페론 치료제 개발을 위한 공동연구 및 라이선스 계약을 체결했다고 2일 밝혔다.

‘GM1’은 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 신생아 10만명 당 1명 꼴로 발생한다고 알려져 있으며, 대부분 6세 미만의 소아기에서 발병된다.

이 질환은 신경퇴행과 함께 발작, 근육 약화 등이 동반되며, 현재 출시된 치료제가 없다. 

 

▲ GC녹십자 CI


이번 계약으로 양측은 GM1 경구용 샤페론 치료제 개발을 위한 신규 후보 물질을 함께 발굴하게 됐다.

이번 연구에서 GC녹십자는 후보 물질 합성 및 비임상 독성시험을 담당하며, 임상시험부터는 단독으로 진행한다.

회사 측은 "계약을 통해 신규 물질 특허 단독 소유 및 독점실시권을 확보했다"며 "추후 글로벌 상업화에 도전할 계획"이라고 전했다.

돗토리대는 후보 물질 스크리닝과 비임상 효능시험을 맡는다. 돗토리대가 보유하고있는 GM1 치료 물질 스크리닝 기술은 일본 정부기관인 의료연구개발기구(AMED)의 'ID3 부스터 프로젝트' 지원을 받아 의학·건강·영양 연구소(NIBIOHN)와 협업을 통해 확보했다.

돗토리대 연구 책임자인 히가키 카츠미(Higaki Katsumi)교수는 20여 년간 희귀질환 샤페론 치료제 연구를 이어온 전문가다.

돗토리대는 계약금과 개발 단계에 따른 마일스톤을 지급받고, 별도로 제품이 상용화됐을 때 로열티를 수수할 권한도 보장받게 된다.

허은철 GC녹십자 대표는 “앞으로도 희귀 난치성 질환으로 고통받고 있는 환자들에게 새로운 치료방법을 제시하기 위해 다양한 형태의 협력을 이어갈 것”이라고 말했다.

 

[메가경제=이석호 기자]

 

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