[메가경제=주영래 기자] HLB제약이 국내에서는 최초로 대규모 임상4상을 성공적으로 마쳤던 척수소뇌변성증 치료제 '씨트렐린(성분명: 탈티렐린)'의 임상 결과가 최근 SCI급 국제 학술지(Journal of Movement Disorder) 온라인판에 게재됐다.
척수소뇌변성증(SCD)이란, 소뇌 또는 척수에 발생하는 원인불명의 변성질환을 통칭하는 용어로 운동실조나 시신경 위축, 근육 경직 등의 증상을 수반한다. 특히 운동실조가 일어나면 팔다리 근육의 조절 능력이 상실되고, 이로 인해 보행장애나 언어 장애 등이 발생해 환자의 삶의 질이 크게 떨어진다.
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| ▲ HLB제약, 척수소뇌변성증 치료제 '씨트렐린' SCI급 학술지 게재 |
척수소뇌변성증의 치료제로는 사실상 씨트렐린이 유일하다. HLB제약은 씨트렐린을 개발한 일본 오사카 합성화학연구소(OSCL)와 독점 원료 공급 계약을 체결했으며, 국내에서는 제조판매품목허가를 득하고, 독자적으로 대규모 4상을 진행한 바 있다.
해당 논문은 고대구로병원 신경과 고성범 교수 주도로 진행한 임상4상 결과로, '척수소뇌 변성증으로 인한 운동 실조 환자에서 씨트렐린(성분명 :탈티렐린)의 유효성과 안전성'이란 제목으로 게재됐다.
총 160명의 시험대상자를 시험군 79명, 대조군 81명으로 무작위 배정해 임상을 진행한 결과, 운동실조의 객관적인 평가지표인 K-SARA(Korean version of Scale for the Assessment and Rating of Ataxia)가 투약 24주 시점에서 유의미하게 감소하며 통계적 유의성을 확인했다. (각각 -0.51±2.79 vs. 0.36±2.62; p=0.0321). 즉, 척수소뇌변성증에 의한 운동실조증 환자들에게서 유효성과 안전성을 확인한 것이다.
특히 일어서기 및 언어장애 항목에서도 대조군 대비 시험군에서 K-SARA 평균 변화량이 통계적으로 유의하게 낮아지는 것이 확인(-0.04±0.89 vs. 0.23±0.79, -0.07±0.74 vs. 0.18±0.67) 됐다.
HLB제약은 이번 논문을 통해 약물의 유의성을 입증하면서, 보험급여 신청에도 청신호가 켜졌다. 2015년 '씨트렐린구강붕해정 5mg'에 대한 제조판매품목허가를 획득했음에도 국내 환자를 대상으로 한 대규모 임상 데이터 등이 없었던 까닭에 현재까지는 비급여 품목으로 분류되어 있다. 펩타이드 치료제로 비교적 가격이 높아 환자들의 경제적 부담을 덜기 위한 급여등재가 시급한 상황이다.
HLB제약 박재형 대표는 "아직 척수소뇌변성증의 운동실조에 대한 마땅한 치료제가 없는 상황에서 당사의 임상4상 연구결과가 국제 학술지에 게재된 것은, 씨트렐린이 척수소뇌변성증 운동실조 환자에게 좋은 치료옵션이 될 수 있음을 입증한 것"이라며, "빠른 시일내에 심평원에 급여신청을 진행해 환자들에게 새로운 희망을 선사하는 한편, 지속적인 연구개발을 통해 여러 희귀난치성 환자들에게 우수한 치료제를 공급하는 회사로 거듭날 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.
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