김열홍 사장 "제3형 고셔병 치료 옵션과 YH35995의 잠재력 확인"
[메가경제=김민준 기자] 유한양행이 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 ‘YH35995’에 대해 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정을 획득하면서 미충족 수요가 높은 제3형 고셔병 치료제 개발 기대감이 커지고 있다.
유한양행은 신약 후보물질 ‘YH35995’가 FDA로부터 고셔병(Gaucher disease) 적응증에 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 13일 밝혔다.
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| ▲유한양행 중앙연구소 전경. [사진=유한양행] |
FDA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 지정 품목은 임상시험 관련 세액 공제와 FDA 심사 수수료(user fee) 면제, 허가 승인 시점부터 최대 7년간 시장독점권 등 다양한 개발 인센티브를 받을 수 있다.
고셔병은 특정 효소 결핍으로 인해 체내 물질 대사에 이상이 생기는 리소좀 축적 질환(LSD)으로, 간·비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소 및 골격계 증상 등 전신에 걸친 다양한 증상을 유발하는 유전성 희귀질환이다. 제3형 고셔병은 신경학적 증상이 동반되는 형태로, 해당 증상에 대해 승인된 치료제가 없어 환자들의 미충족 의료 수요가 높은 영역이다.
YH35995는 글루코실세라마이드(Glucosylceramide) 생성을 낮추는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로, 기질감소치료법(SRT)에 해당하는 경구용 저분자 화합물이다. 전임상 연구에서 BBB(혈액뇌장벽) 투과 특성을 기반으로 뇌 내 GL1 억제를 강력하고 지속적으로 유지하는 경향을 보였다.
유한양행은 YH35995에 대해 희귀의약품 지정을 계기로 글로벌 임상 개발과 허가 전략을 체계화해 환자 접근성을 높이기 위한 후속 개발에 집중할 계획이다.
앞서 유한양행은 식품의약품안전처로부터 YH35995의 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받고, 안전성·내약성 및 약동학/약력학 평가를 위한 최초 인체 연구(First-in-human)를 진행하고 있다.
김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 “이번 FDA 희귀의약품 지정은 제3형 고셔병 환자들을 위한 새로운 치료 옵션 개발의 필요성과 YH35995의 잠재력을 대외적으로 확인한 의미 있는 성과”라고 강조했다.
이어 “글로벌 규제기관과의 협의를 바탕으로 임상 개발 속도를 높여 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
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