경구용 후보물질 YH35995 임상 1상 진행…2027년 하반기 2상 진입 목표
[메가경제=김민준 기자] 유한양행이 국내 환자 수가 100명 미만인 희귀 유전질환 고셔병의 치료제 개발과 질환 인식 개선 활동을 병행하고 있다. 경구용 치료 후보물질의 임상 1상을 진행하는 동시에 글로벌 캠페인에 참여하며 진단·치료 접근성 개선의 필요성을 알리는 데 나섰다.
특히 고셔병 치료 후보물질 ‘YH35995’의 다회용량상승시험을 진행하며 2027년 하반기 임상 2상 진입을 목표로 하고 있다. 이와 함께 국제고셔연합이 주관하는 ‘세계 고셔병의 날’ 캠페인에 2년 연속 참여하며 희귀질환 환자와 보호자에 대한 사회적 관심을 높이고 있다.
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| ▲ 세계 고셔병의 날 캠페인 포스터. [사진=유한양행] |
26일 유한양행에 따르면 회사는 국제고셔연합(IGA)이 주관하는 '2026 세계 고셔병의 날' 글로벌 캠페인에 지난해에 이어 올해도 동참했다. 세계 고셔병의 날은 희귀질환인 고셔병에 대한 인식을 높이기 위해 IGA가 2014년 제정한 기념일이다. IGA에는 50개국 이상의 고셔병 환자단체가 참여하고 있다.
올해 캠페인은 '행동하는 형평성(Equity in Action)'을 주제로 진행된다. 환자가 거주하는 국가와 의료 환경에 따른 진단·치료 접근성 격차를 줄이고, 진단 전후부터 치료와 가족 돌봄까지 전 과정에 필요한 지원을 제공하자는 취지다.
환자단체와 의료진, 정책당국 간 협력 강화도 주요 메시지로 제시됐다. 유한양행은 자사 건강정보 채널인 '건강의 벗'에 캠페인 메시지를 공유하고, 관련 부서 임직원들의 개인 사회관계망서비스(SNS)와 이메일 서명에 캠페인 배너를 게시하는 방식으로 참여하고 있다.
고셔병은 특정 효소의 결핍이나 기능 이상으로 체내에 지방 성분이 축적되는 유전성 희귀 대사질환이다. 세포 내 노폐물 분해에 관여하는 글루코세레브로시다제 효소가 정상적으로 작동하지 않으면 글루코실세라마이드(GL1)가 축적되면서 세포 손상을 일으킬 수 있다.
전 세계 환자는 약 2만명으로 추정되며, 국내 환자는 100명 미만으로 알려져 있다. 주요 증상은 비장과 간이 커지는 현상을 비롯해 빈혈, 혈소판 감소, 뼈 통증, 골다공증, 성장 지연 등이다. 일부 유형에서는 인지기능 저하나 안구운동 장애, 보행장애 등 신경학적 증상도 나타날 수 있다.
유한양행은 질환 인식 개선 활동과 별도로 고셔병 치료제 개발도 추진하고 있다. 현재 단독 개발 중인 후보물질 'YH35995'는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS)를 억제해 질환 원인 물질인 GL1의 생성을 줄이는 것을 목표로 하는 저분자 경구용 치료제다.
혈액뇌장벽(BBB) 투과 특성을 기반으로 뇌 내 GL1 억제를 강력하고 지속적으로 유지하는 경향을 살려, 혈액뇌장벽 투과를 통해 중추신경계에 접근하고, 신경증상의 원인이 되는 기질 축적을 억제하는 방향으로 개발되고 있다.
현재 건강한 성인 남성을 대상으로 임상 1상 시험을 진행 중이며, 단회용량상승시험(SAD)은 마쳤으며, 현재 다회용량상승시험(MAD)을 진행 중이다. 유한양행은 2027년 하반기 임상 2상 진입을 목표로 개발을 이어갈 계획이다.
환자와 보호자를 위한 정보 제공 활동도 진행했다.
유한양행의 청년 인재 양성 프로그램인 '2026년 유일한 아카데미'에 참가한 대학생들은 고셔병 환자와 보호자를 위한 가이드북 및 안내 팸플릿을 제작했다. 희귀질환 환자들이 익명으로 소통할 수 있는 온라인 커뮤니티 '얼룩(Alook)'도 만들었다.
이 프로젝트는 지난 9월 IGA 홈페이지와 공식 SNS를 통해 전 세계 고셔병 커뮤니티에 소개됐다.
유한양행은 앞으로도 고셔병에 대한 올바른 정보를 알리고 진단과 치료 과정에서 충분한 지원을 받지 못하는 환자들에 대한 관심을 높여 나간다는 방침이다.
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