X염색체 관련 망막층간분리증 대상…2029년 임상시험 추진
[메가경제=김민준 기자] 국내 연구진이 유전성 망막질환 치료를 위한 국산 유전자치료제 개발에 속도를 내고 있다. 미국과 중국이 먼저 임상에 진입한 가운데, 순수 국내 기술로 개발한 치료제를 2029년 환자에게 적용하는 것이 목표다.
22일 순천향대 부천병원에 따르면 박태관 안과 교수 연구팀은 한국생명공학연구원(KRIBB)이 주관하는 '유전자세포치료제연구단 사업'에 참여해 국내 최초 유전성 망막질환 유전자치료제 개발에 나섰다.
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| ▲박태관 안과 교수. [사진=순천향대 부천병원] |
유전성 망막질환은 유전자 이상으로 인해 어린 시절부터 야맹증이나 시야가 좁아지는 터널시야 등의 증상이 나타나는 희귀질환이다. 질환이 진행되면 실명에 이를 수 있다. 현재까지 실명과 관련된 유전자만 300여 개가 넘는 것으로 알려져 있으며, 국내 환자는 약 1만5000~2만 명으로 추산된다.
연구팀은 한국생명공학연구원이 개발한 유전자치료제 후보물질의 효능을 검증하고, 실제 환자에게 투여할 최종 후보물질 선별과 임상연구 준비를 담당하고 있다. 기존 치료제보다 효능은 높이고 부작용은 줄이면서, 국내 환자 특성에 보다 적합한 치료제를 개발해 2029년 상반기 임상시험에 착수하는 것이 목표다.
현재 가장 앞선 후보물질은 'X-염색체 관련 연소성 망막층간분리증(X-linked juvenile retinoschisis)' 치료제이며, 미국과 중국에서는 이미 관련 유전자치료제 임상시험이 진행 중이다.
박 교수 연구팀은 세계 최초로 마우스 모델을 이용해 망막층간분리증의 발생 원인과 시력 저하 메커니즘을 규명하는 연구도 진행 중이다. 이 연구 결과를 바탕으로 후보물질을 선별한 뒤 전임상 독성시험과 식품의약품안전처 승인을 거쳐 임상시험에 돌입할 계획이다.
이를 위해 순천향대 부천병원은 'X-염색체 관련 연소성 망막층간분리증' 환자를 대상으로 임상연구 참여 희망자를 모집하고 있다.
박태관 순천향대 부천병원 안과 교수는 "가능한 많은 유전성 망막질환 환자들이 임상연구를 통해 새로운 치료 기회를 얻길 바란다"며 "현재 국내 산학연 협력을 통해 다양한 유전성 망막질환 치료제 개발이 활발히 진행되고 있어 향후 5년 이내 여러 임상시험이 이뤄질 것으로 기대한다"고 말했다.
한편, 박 교수는 국가연구개발사업을 통해 '레버선천흑암시'와 '스타가르트병' 등 다른 유전성 망막질환 유전자치료제 개발도 함께 진행하고 있다.
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