국내 사업은 양사 주도…출시 후 별도 로열티 확보
[메가경제=김민준 기자] GC녹십자와 한미약품이 공동 개발 중인 파브리병 치료제 후보물질을 글로벌 희귀질환 전문기업 바이오마린에 기술수출했다.
계약 규모는 최대 4억7500만달러로, 양사는 선급금 7000만달러와 개발·상업화 단계별 마일스톤 최대 4억500만달러를 받는다. 제품 출시 이후에는 별도 로열티도 수취한다.
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| ▲ GC녹십자 및 한미약품 CI. [사진=각 사] |
30일 GC녹십자와 한미약품에 따르면 양사는 바이오마린과 차세대 파브리병 치료제 후보물질 ‘LA-GLA(HM15421/GC1134A)’에 대한 독점 라이선스 계약을 체결했다. 계약에 따라 바이오마린이 한국을 제외한 전 세계 개발 및 상업화를 맡으며, 국내에서는 GC녹십자와 한미약품이 허가와 상업화를 주도한다.
이번 계약의 핵심은 피하주사(SC) 제형으로 개발 중인 차세대 효소대체요법(ERT) 후보물질의 글로벌 개발 주체가 바이오마린으로 넘어간다는 점이다.
기존 파브리병 ERT 치료제가 통상 2주 간격으로 정맥주사(IV) 투여되는 것과 달리 LA-GLA는 반감기 연장과 안정성 개선을 목표로 설계돼 피하 투여가 가능하도록 개발되고 있다. 투여 방식이 실제 치료 편의성 개선으로 이어질 수 있을지가 향후 개발 과정에서 확인해야 할 부분이다.
LA-GLA는 현재 글로벌 임상 1/2상을 진행 중이다. 2024년에는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품지정(ODD)을 받았다.
양사는 한미약품의 약물 지속 플랫폼 기술과 GC녹십자의 효소대체요법 생산·임상 개발 역량을 결합해 후보물질을 공동 개발해 왔다. 이번 계약 이후 글로벌 임상과 후속 개발은 바이오마린이 주도하게 된다.
비임상 단계에서는 신장 기능과 혈관, 말초신경계 관련 주요 지표에서 효능을 확인했다는 게 양사의 설명이다. 다만, 현재 임상 1/2상 단계인 만큼 비임상 결과가 환자 대상 임상에서 재현되는지, 기존 치료제 대비 유효성과 안전성에서 어떤 차이를 보이는지는 추가적인 임상 결과를 통해 확인해야 한다.
계약에 따른 양사의 수익 구조는 선급금과 단계별 마일스톤, 판매 로열티로 구성된다. GC녹십자와 한미약품은 계약 체결에 따라 7000만달러(약 935억원)를 선급금으로 받는다.
이후 개발 및 상업화 단계별 조건을 충족하면 최대 4억500만달러(약 5412억원)의 마일스톤을 추가로 수령할 수 있다. 제품 출시 이후에는 별도의 로열티도 받는다. 양사 간 선급금과 마일스톤 배분 비율, 로열티율은 공개되지 않았다.
바이오마린은 희귀 유전질환 치료제 개발과 글로벌 상업화 경험을 보유한 기업이다. 최근 아미쿠스 테라퓨틱스를 인수하면서 파브리병 분야 사업 역량도 강화했다.
이번 계약으로 LA-GLA의 글로벌 개발·상업화 기반을 확보한 바이오마린과 국내 사업을 맡는 GC녹십자·한미약품 간 역할 분담이 이뤄지게 됐다.
한편, 파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀 축적질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 '리소좀'에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍되면 발생한다.
체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포 독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이른다.
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