2028년 글로벌 임상 진입 목표…복수 적응증 확장 전략 제시
[메가경제=김민준 기자] JW중외제약이 희귀 신경발달장애 치료제 개발에 속도를 내고 있다. 자체 개발 중인 신약 후보물질 'DDC-02'가 복수의 희귀 신경발달장애 동물모델에서 인지·행동 기능 회복 효과를 입증하면서 글로벌 희귀질환 치료제 시장에서 새로운 성장동력으로 주목받고 있다.
12일 제약업계에 따르면 JW중외제약은 지난 9일부터 11일까지 미국 보스턴에서 열린 세계 최대 희귀의약품 전문 콘퍼런스인 '월드 오펀 드러그 콩그레스 USA 2026(WODC USA 2026)'에서 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 DDC-02의 비임상 연구 성과와 글로벌 개발 전략을 공개했다.
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| ▲ JW중외제약이 'DDC-02'의 비임상 연구성과와 글로벌 개발 전략을 발표했다. [사진=JW중외제약] |
'DDC-02'는 JW중외제약이 자체 발굴한 경구용 저분자 신약 후보물질이다. 신경발달과 신경회로 기능에 관여하는 세포 내 신호전달 경로를 조절하는 기전을 기반으로 개발되고 있다.
발표에 따르면 DDC-02는 피트-홉킨스 증후군(PTHS), 취약 X 증후군(FXS), 레트 증후군(RTT) 등 서로 다른 유전적 원인으로 발생하는 희귀 신경발달장애 동물모델에서 저하된 인지 및 행동 기능을 정상 수준까지 회복시키는 효과를 나타냈다.
업계의 관심을 끈 부분은 성체 동물모델에서 확인된 효능이다. 일반적으로 신경발달장애는 발달 초기 형성된 신경회로 이상으로 인해 성인이 된 이후에는 기능 회복이 쉽지 않은 것으로 알려져 있다. 그러나 DDC-02는 증상이 충분히 진행된 성체 모델에서도 인지 및 행동 기능 개선 효과를 보이며 성숙한 신경회로의 기능적 재구성 가능성을 제시했다.
업계에서는 DDC-02가 특정 유전자 변이에 국한된 치료제가 아니라 인지 및 행동 기능 장애라는 공통 병태생리를 겨냥하는 플랫폼형 치료제로 발전할 가능성에 주목하고 있다. 하나의 후보물질로 복수의 희귀 신경발달장애 적응증을 확보할 경우 개발 효율성과 사업성 모두를 높일 수 있기 때문이다.
JW중외제약은 피트-홉킨스 증후군을 첫 임상 적응증으로 선정하고 2028년 글로벌 다국가 임상시험 진입을 목표로 개발을 추진하고 있다. 이후 취약 X 증후군과 레트 증후군 등으로 적응증을 확대해 희귀 신경발달장애 치료제 포트폴리오를 구축한다는 전략이다.
JW중외제약 관계자는 "DDC-02는 서로 다른 유전적 원인을 가진 신경발달장애 모델에서 일관된 효능을 확인한 후보물질"이라며 "글로벌 임상 개발과 전략적 파트너십을 통해 희귀 신경발달장애 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 개발에 박차를 가할 것"이라고 말했다.
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