[메가경제=주영래 기자] 가톨릭중앙의료원이 난치성 신경계 질환 치료의 새로운 가능성을 제시할 차세대 RNA 유전자 편집 기술 개발에 착수했다. 해당 연구는 과학기술정보통신부가 주관하는 ‘2025년도 바이오의료기술개발사업’의 핵심 과제로 선정돼, 총 28억 원의 정부 지원을 받아 향후 5년간 추진된다.
연구 책임은 가톨릭대학교 의과대학 김영광 교수(병리학교실)가 맡았으며, 김기표 교수(의생명과학교실), 연세대 채동우 교수, 바이오 스타트업 아이피에스바이오 송지환 대표 등 국내 유수의 전문가들이 공동 참여한다. 이 중 18억6천만 원의 연구비는 가톨릭대 산학협력단을 통해 집행된다.
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| ▲ 가톨릭중앙의료원, RNA 유전자 가위 기술로 신경계 난치병 정조준 |
이번 연구의 핵심은 DNA가 아닌 RNA를 대상으로 하는 유전자 가위 기술 개발이다. RNA는 DNA에서 유전정보를 복사해 단백질을 생성하는 매개체로, RNA를 편집하면 DNA에 직접 손대지 않고도 질병 관련 단백질의 생성 과정을 제어할 수 있다. DNA 편집과 달리 되돌릴 수 있는 조작이 가능하고, 세포독성도 낮아 상대적으로 안전하다는 평가를 받는다.
김영광 교수팀은 CRISPR 유전자 가위(2020 노벨화학상 수상 기술)와 유도진화(2018 노벨화학상 수상 기술)를 접목해, 기존 RNA 편집 기술의 한계로 지적돼 온 표적 정확도와 세포독성 문제를 극복한다는 목표다. 여기에 단백질 구조 예측에 AI 기술을 활용해 효율성을 극대화할 예정이다.
연구팀은 특히 헌팅턴병, 펠리제우스-메르츠바하병 등 치료법이 부재한 신경계 희귀·난치 질환을 주요 타깃으로 삼고 있다. 병을 유발하는 RNA를 정밀 편집하거나 조절해 병리적 단백질 생성을 차단하는 방식이다.
신경계 질환은 증상의 진행이 빠르고 약물 접근이 어려워 치료 난이도가 높은 분야로 꼽힌다. 따라서 RNA 편집 기반의 유전자 치료제는 기존 치료법이 막힌 환자들에게 새로운 대안이 될 수 있을 것으로 기대된다.
해당 과제는 가톨릭중앙의료원 기초의학사업추진단 산하 합성생물학사업단 주도로 수행되며, 의과대학 병리학·의생명과학 등 기초 연구진과 민간 바이오기업의 협업을 통해 신약 후보물질 개발, 치료 메커니즘 검증, 산업화 가능성 평가까지 아우르는 다학제 융합연구로 전개된다.
김영광 교수는 “이번 과제를 통해 현재로선 치료법이 없는 신경계 질환에 대해 정밀하고 안전한 유전자 편집 기반 솔루션을 제시할 것”이라며 “환자 개인의 유전 정보를 반영한 정밀의학 기반 치료 전략 구축에 기여하겠다”고 말했다.
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